SCID基因治療創先驅 一九八九年，美國國家衛生院（National Institute of Health,NIH） 的French W. Anderson博士和他的學生 Michael Blaese，在和美國NIH的DNA重組諮詢委員會（Recombinant DNA Advisory Committee，RAC），經過6年長期的周旋後，終於獲得對癌症末期患者進行實驗的野i，也從此為人體基因治療開啟了序幕。 他們首先對一位患有黑素瘤的臨死患者，導入一個經過核准的新基因，不過患者難逃一死，這項實驗也難有任何驚人的發現。
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在發達國家，阿爾茨海默氏症（老年性痴呆）已成為第四位致人死亡的嚴重疾病﹐僅排在心臟病、癌症、中風之后。一個國家如果有１／３的人口是老年人，老年人中有１／４至１／５患阿爾茨海默氏症，就可能使這個國家的經濟陷于崩潰。
據中華網報道﹐各個國家都把攻克阿爾茨海默氏症當作全民健康的重要目標，投入了大量的資金和藥物。不過迄今對阿爾茨海默氏症的治療效果并不理想，几乎沒有什么特效方法能治愈阿爾茨海默氏症。在這樣的背景下，研究人員的目光投向了基因療法，希望用這樣的尖端技術來攻克使人尊嚴和健康掃地的頑症————阿爾茨海默氏症。
女教師第一個吃螃蟹
２００１年４月上旬，美國加利福尼亞大學醫學院對一名６０歲的女教師試用基因療法，治療其阿爾茨海默氏症。盡管這位女教師沒有透露姓名，但認識她的人都知道，她年輕時不僅漂亮迷人，且性格溫和，工作努力，深受學生和同事的愛戴。然而自從患上阿爾茨海默氏症后（盡管診斷為輕度病症），不僅表情木呆，衣衫不整，有?陘H師表的尊嚴，且常常上街后找不到回家的路，就像流浪漢一樣流落街頭，直到認識她的人把她送回家。家人經過商量終于同意醫生為她用基因療法做試驗治療。
實施醫療的醫生認為這樣的基因療法比較簡單，方法是在她的頭上鑽一個小洞，然后把一些細胞注入她的大腦中。手術由神經學家馬克.圖辛斯基指揮﹐神經外科醫生霍桑巫主刀。
手術是對准大腦中叫做邁內特基底神經節的腦組織。科學家認為，這一特殊的大腦皮質組織細胞能產生神經遞質乙膽鹼（一种化學物質），它對調節思維和記憶具有重要作用。正是因為大腦細胞退性和損坏，不能正常產生乙膽鹼，才使人患上阿爾茨海默氏症。
對這位６０歲女病人做基因療法手術的過程是，在手術前几個月，醫生先取出她的一些皮膚細胞，然后再把能表達神經生長因子（ＮＧＦ，也是一种化學物質）的基因嵌入病人的皮膚細胞內。此后將這些細胞放入培養基培養并大量增殖。不過，光能培養這些轉移進了外源性基因的皮膚細胞還不行，還得對這些培養出的細胞進行檢測，看它們是否能產生适量的ＮＧＦ。當然結果是肯定的，這些轉入了表達ＮＧＦ基因的皮膚細胞產生了ＮＧＦ。最后大夫才對病人進行手術。他們用一种極精細的針在病人大腦上鑽一個洞，把這种培養后的皮膚細胞注入病人的邁內特基底神經節組織中。
治療結果難以預料
這次基因療法手術進行了１１個小時，手術兩天后病人便出院了。盡管醫生認為這次治療初步獲得成功，但是研究人員推測，至少需要一個月的時間才能知道這次手術是否有效。
基因療法自試驗以來已有１０多年的時間，以前試驗治療過一些病人，但成功率相當低，甚至有人認為真正成功的基因療法還沒有過。盡管這一次用基因療法治療阿爾茨海默氏症是一個創舉，但這次治療仍然受到人們怀疑。英國倫敦國王學院的講師迪克倫楣豆J勞宁認為，這次的基因療法并非是直接對准疾病本身，因此盡管有科學理由這樣做，但也有大量的方法取代這樣的治療。例如，現在已經有針對阿爾茨海默氏症病人大腦中乙膽鹼缺乏的藥物，因此沒有必要非用這种尚不成熟且危險的療法。
另外這樣的基因療法并非直接的基因療法。所謂直接的基因療法是指對阿爾茨海默氏症病人的大腦組織直接轉移進基因，以恢复他們坏死的大腦細胞。但這次的療法是通過把基因注入病人的皮膚細胞后再把皮膚細胞植入病人的大腦。盡管這樣的療法也是基因療法，但還不是完全直接的辦法，且植入的皮膚細胞還不知能否在大腦組織中安身立命。
最好的方法是注入神經細胞，這樣同樣的組織細胞更能融合。還有一些專業人員認為，植入病人大腦內的轉基因細胞很有可能在大腦中產生細胞分裂增殖，從而形成腦瘤。這也是這种基因療法需要注意的副作用之一。
主持這項手術的圖辛斯基認為，這次基因療法并非是為了治愈這种疾病，而是為了防止疾病的惡化。治療的目的一是要驗證植入大腦的轉基因細胞能否有效地阻止病人原有腦細胞的漸進性大量死亡，二是要觀察這能否有效改善病人的認知能力，恢复記憶。這种方法只适合于早期阿爾茨海默氏症病人。
盡管這种方法的療效尚未确定，但已有５００人報名要參加這种試驗性治療，圖辛斯基和他的醫療小組已挑選了７名患者作下一次的試驗治療。他們認為只有對更多的人進行試驗，才有可能找到有效療法。(
6/4/2001 12:47:00 AM
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寄件者： aslee 傳送時間： 2006/3/4 下午 02:21
讓變异基因和异常表達基因變為正常基因和正常表達基因，就可以從根本上治愈遺傳疾病，這就是基因療法（ｇｅｎｅ ｔｈｅｒａｐｙ）的基本思路。
先天性失明是一种遺傳病，患者在出生時沒有或基本沒有視力。由于無藥可治，他們終身与黑暗為伴。僅美國就有１５万余人受此疾病的折磨。
研究揭示，導致先天性失明的根源在于：患者體內的某些負責將光信號轉化為電信號的基因，不能正常行使職責，它們發生了突變！
能否采用基因工程技術，將正常外源基因及其調控順序，導入該基因已發生突變而呈缺陷的先天性失明者體內，并使導入的基因正常發揮作用，以糾正或改善盲人體內缺陷基因所引起的致病症狀呢？
美國賓夕法尼亞大學和康奈爾大學研究人員在一項最新研究中，選擇３只先天性失明小狗作為基因治療的實驗對象，這些小狗由于ＲＰＥ５６基因發生突變而失明。
用基因療法幫助一群先天性失明的小狗見到光明，這是前所未有的成果，它為成千上万先天性失明患者和他們的家人帶來了希望。
研究人員用作基因治療的“基因藥物”，是由佛羅里達大學科學家改造過的攜帶正常ＲＰＥ５６基因的病毒。這些病毒充當“渡船”，將正常基因送到失明小狗的視网膜細胞里。
研究人員先在小狗左眼遠离視网膜的地方直接注射了ＲＰＥ５６基因，但沒有效果。隨后，他們又將病毒攜帶的含有正常ＲＰＥ５６基因的基因藥物“注射”到其右眼視网膜后非常接近視网膜色素上皮細胞的地方，這是ＲＰＥ５６基因發生作用之處。不久，３只小狗的右眼全部恢复了視力。
研究人員拍攝的錄像顯示，治療后的小狗能夠在堆著障礙物的房間里行走，但當障礙物放在它們的左側時，他們會撞上去。
研究人員對小狗視网膜所作的電子檢測表明，其視网膜呈正常狀態；瞳孔反應也表明眼睛和大腦之間的神經聯系是相通的，這是真正有視覺的表現。這個技術也曾在小鼠身上成功地實驗過，但在小狗身上所作的實驗，是第一次用于大型哺乳類動物。
該研究成果刊登在今年５月出版的《自然遺傳學》雜志上。科學家表示，這項基因療法為治療先天性失明帶來了希望，但何時能進行臨床試驗還是個問題。因為，這類試驗只有在新生儿和１２歲以下的儿童身上進行效果最佳，而用儿童作臨床試驗則受多方因素制約。科學家目前還在研究基因如何相互作用，以及改變一個基因會對其他基因造成什么影響。
美國科學家用基因療法幫助３只先天性失明的小狗見到了光明。据認為，這一前所未有的成果，為成千上万先天性失明患者帶來了康复的可能。
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6/5/2001 7:07:00 AM
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寄件者： aslee 傳送時間： 2006/3/4 下午 02:22
一項以猴子為對象的最新研究報告指出，用一种叫「神經成長因素」進行的基因療
法可以協助恢复因老化而破坏的腦細胞的連結，這項發現支持一項构想：基因療法醫治老人疑呆症可能有效。
据路透社報導，圣地牙哥加州大學的圖斯辛斯基說：「盡管腦會因老化而退化，使用成長因素基因療法可以起死回生。」 他指出：「因為我們研究的對象是人類最接近的近親猴子，上述發現可能与人腦老化過程也有關系。」
圖斯辛斯基的研究小組研究二十二歲到二十七點五歲的恒河猴。如果換算成人類的年齡，這些恒河猴約為六十余歲。有些猴子腦部接受基因工程細胞移植。這种基因工程細胞會產生「神經成長因素」。調查人員發現，猴子接受「神經成長因素」移植后，原先腦部細胞軸突之間因老化而變差的連結會顯示出「重大轉變」。
報導說，治療后，軸突的密度會恢复到相當于九點五歲的健康猴子的軸突般，這個年齡換算成人類，相當于廿歲的小夥子。
圖斯辛斯基解釋：「腦要正常發揮功能，這种連結至關重要。所以喪失腦部細胞的連結，可能會導致喪失較高層次的認知功能，像老化時會發生的情況一般。」
据報導，這項研究的另一項發現是，基因療法盡管是在腦部深處進行，但對腦的表層也很有助益。圖斯辛斯基說：「在相對而言比較小的腦的部位進行醫治，成長因素基因也可能產生廣泛的效果。這是化這种科技為人類疾病療法的一個實際問題。」
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寄件者： aslee 傳送時間： 2006/3/4 下午 02:23
心臟血管阻塞基因療法
再造血路恢復生機
本文由中央社提供
針對心血管阻塞不能開刀又不適合做氣球擴張術的病人，目前醫界正在發展基因療法，新光醫院的動物試驗傳出好消息，在心肌梗塞部位植入血管生長基因後，可以長出微血管供應血流，使心臟恢復生機。
這項研究成果在去年一月新光心臟內科研討會上發表，新光醫院心臟內科主治醫師徐國基今天指出，兩年前已向行政院衛生署申請進行臨床試驗，在國外這類研究已開始試用在人體身上。
徐國基說，人類血管生長基因ｐｈｖｅｇｈ１６５於三到四年前破譯，他先在體外培養這段生長基因，然後將免子和老鼠開膛剖肚，將血管生長基因注射到免子和老鼠阻斷的心臟血管部位，約莫十天到二週，週遭長出微血管。
再造血路 心臟病患者「心」福音
人類心臟血液供給約有百分之九十五來自冠狀動脈大血管，剩餘的百分之五由心臟自身的微血管供應。徐國基說，冠狀動脈血管阻塞造成心臟衰竭時，應用基因療法創造小血管再造血路，將可改善病情。
心肌細胞可以直接吸收血管生長基因，徐國基說，雖然每注射一百份這種基因，心肌細胞只能吸收其中三到四份，但對於心血管臟狹窄彎曲不適合氣球擴張術及支架置放術，以及無法再做冠狀動脈繞道手術、藥物無效的患者，基因療法卻是未來極具潛力的新療法。
徐國基說，美國醫學界也正在試驗利用另一種血管生長因子經由內視鏡送到病人心臟內腔，初期發現，病人的心臟功能有進展，而且到目前沒有誘發癌症血管增生的危險
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寄件者： aslee 傳送時間： 2006/3/4 下午 02:26
「基因操控」也就是人為修改人類基因，美國分子生物學家李‧席維爾教授預言，人類將可以「訂做孩子」，也就是照著父母的願望，修改孩子的基因。
這是一對生活在21世紀的夫婦，他們已經完成體外人工受孕，為胚胎取名「愛麗絲」，只要按個鍵就可以看到愛麗絲所有的基因資料，根據這些資料，父母可以量身打造愛麗絲，選取並納入他們理想中的基因，胚胎的基因資料輸入電腦後，電腦接著開啟「重度單一基因缺陷」檔案，一旦發現可能引發致命或重大疾病的基因，便立刻加以修補，接著打開的檔案，則儲存有「罹患複雜、傳染性疾病傾向」的資料，人類將可修改基因，降低這類風險。這些驚人的預言都出現在「重建伊甸園」這本書中，書的作者席維爾是普林斯頓大學分子生物研究的重量級人物，現在訂做的孩子，就只差最後潤飾，身高、體重、髮色，眼球和皮膚的顏色，運動天分，藝術才華，父母選擇他們希望愛麗絲擁有的基因，一一輸入 完成電腦圈選作業後，螢幕會出現愛麗絲16歲時候的模樣，基因操控的程序完成後，醫生便把胚胎，殖入母親的子宮。
普林斯頓大學李‧席維爾教授認為，以往的演化都是隨機的，完全是聽天由命，以後將不再是隨機演化，我們將朝著明確的方向前進，掌控自己的演化，而這個夢想，所以能這麼快就實現，是因為擁有這項技術的我們，乃至以後的世世代代，將決定演化的面貌，我們將主導演化。九個月後，量身訂做的小孩誕生了，席維爾教授預言操控基因的結果，我們的後代將是專業運動員、科學家、音樂家、藝術家等才華洋溢的頂尖人物，人為操控基因的能力，對後代子孫的影響，將是無法估計的。
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寄件者： aslee 傳送時間： 2006/3/4 下午 02:27
基因療法
而現在，這樣的能力已經掌握在我們手中。
這家創投公司正著手研究以正常基因，取代致病基因的療法，藉助特殊設備，DNA的化學基本單位A、T、G和C被正確排序，並與發生突變的部份，進行比對，這個DNA含有63個字碼是專為這項療法合成的，它會被包上被膜，遞送到細胞核內，進入細胞核後，含有63個字碼的DNA，會附著在基因突變的部位，細胞內的修復蛋白便發揮作用，修復基因的突變部份讓它回復正常，移除生物體內的DNA或修改DNA，就是基因操控的例子。
完全由A、T、G、C等4個字碼組成的DNA語言，是地球上一切生物共通的、任何字碼組合而成的生物體，人類都可以操控它的基因，比方說可保鮮的番茄都經過人為操控，藉以延長保鮮期，科學家先取出抑制腐化的基因，將它嵌入毫不相干的生物體，如大腸桿菌，然後加以複製，複製後的基因，移植到番茄的細胞內，就可以延長番茄的保鮮期。透過這些技術，人類可望打破各個物種之間的藩籬，創造嶄新的生物體，基因操控技術已經帶給我們許多農產品和藥品，到目前為止，日本就已核准了20多種基因改良後的食品，以及十多種新藥，沒有人能預知基因操控還將帶給人類，哪些新的事物，我們該怎麼看待這項，現代科學催生的技術？
柳澤敬子是個作家，30年來雖然不斷和一種不明原因的疾病作戰，但她關於生命科學的著作，卻仍源源不絕，過去這一年，她的健康稍有好轉，受到植物學家父親的影響，敬子大學時主修生物，大學畢業後，她前往哥倫比亞大學深造，並參與最先進的科學研究，敬子結婚生子後，仍回到研究工作的崗位，但是就在30歲生日後，噁心、全身疼痛這些症狀，迫使她放棄工作。過去4年她的健康逐漸惡化，她甚至考慮安樂死，由於這些個人的經驗，敬子不斷深入探討生命科學和基因科技。
柳澤敬子在哥倫比亞大學時，曾參與一項研究工作，試著瞭解如果只取代A、T、C、G當中一個字碼，是不是仍會出現突變，答案是肯定的，因為DNA是個雙螺旋體，例如有個T被置換了，突變可能不會立刻顯現，而是出現在第一次細胞分裂，在不同的情況下，突變可能出現在第二次細胞分裂，這和原先研究假設不謀而合，這樣的精確性有它的好處，研究人員可以證明假設是正確的，這會讓人十分振奮。
但是，當人類的貪婪和科技研發掛勾時，也就是問題的根源，所以我們必須謹慎行事，此時此刻，我們對人類的基因，究竟瞭解多少？
家住賓州的迪瑞米吉歐夫婦，新婚不久，剛買下夢寐以求的屋子，這一天又是妻子凱莉的28歲生日，他倆確實應該好好慶祝，但興高采烈的凱莉，卻脫不去心中的陰霾，她有可能遺傳了引發杭廷頓氏舞蹈症的基因，而舞蹈症目前還是不治之症，凱莉的父親53歲那年死於舞蹈症，比她大4歲的姊姊已經確定遺傳了這種基因。舞蹈症是因為第4對染色體基因突變引起的，此處染色體以C、A、G的順序，重複這三個字碼，正常情況下它會重複29次，但舞蹈症患者會至少重複35次，多餘的序列產生的蛋白質，有結晶化的的傾向，醫學界認為，這就是破壞神經細胞的元兇。
目前舞蹈症仍是不治之症，患者多數在30歲左右發病，先是手腳不斷抖動，慢慢地患者再無法控制四肢的行動，最後還會喪失心智能力，大約在發病十年後喪生。每年夏天凱莉全家都會一起去露營，凱莉很在意已經發作在姊姊身上的病情，跟丈夫討論是否要生小孩後，凱莉決定接受基因檢測。遺傳杭廷頓氏舞蹈症的機率是一半一半，照料父親直到他過世的凱莉和丈夫，很清楚這種病的症狀和病程，在凱莉接受檢查的醫院，患者必須接受6個月的心理諮商，在他們做好心理準備後，院方才會揭曉檢查結果。
人類基因研究計畫，已經進行了將近十年，這段期間人類基因組中十萬個基因，科學家已解譯出十分之一，並找出約7千個致病基因，世界各國都已投入研究，試圖深入瞭解基因致病的機制，進而研發出有效的基因療法。
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寄件者： aslee 傳送時間： 2006/3/4 下午 02:28
細胞移植
帕金森氏症是黑質代謝異常引起的，而黑質是細胞產生神經傳導物質多巴胺的所在，瑞典和美國醫學界都已開始就細胞移植療法進行臨床實驗，移植療法乃是採用墮胎的胎兒腦細胞，取出後直接注射到患者腦部，目前已有病例顯示，原本無法自行站立的帕金森氏症患者，接受這種療法後，又可以走路了，但這種療法引爆了一場道德論戰，因為它使用墮胎的胎兒，如今科學界正研究一種操控生命的新方法，以便解決這個問題。
哈佛醫學院的，艾文‧席德博士已經研發出一種方法，不需要墮胎的胎兒就可以取得移植用的細胞，他成功地研發出一種技術，利用皮氏培養皿繁殖細胞，讓它長成腦細胞，這些是人體的神經幹細胞，它可以長成腦細胞，短短一個星期，細胞便可增生一百萬倍。艾文‧席德博士表示幹細胞不但可以取代細胞，還可以帶入外來有療效的基因，就好像木馬屠城記的木馬，木馬被帶進特洛伊城，士兵就藏在馬腹內，這細胞會進到腦部，同時帶進具有療效的基因，這些細胞會變成腦的一部份，同時也帶進外來的基因。
席德博士正進行實驗，把人類的神經幹細胞，移植到老鼠的胚胎內，移植結果顯示，人類的神經幹細胞會在老鼠的腦部落地生根，成長為組成腦部的細胞、神經元和膠質細胞，一切順利的話，席德博士希望兩年後開始在人體進行基因療法。
去年11月，美國的研究人員成功培養出人體胚胎幹細胞，ES細胞，也就是胚胎幹細胞，被視為下個世紀開啟無數醫學大門的鑰匙。
大阪大學的濱田弘志教授研究老鼠的ES細胞已有一段時間，ES細胞和受精卵一樣都是全能的，也就是說它可能長成身體的各種細胞，掌控基因的活動後，人類如今可以培養細胞，留住這種驚人的能力。濱田弘志教授認為ES細胞和其它細胞，最大的差別在於它是全能的，它可以成長各種細胞，他最終的目標是要控制ES細胞變化的模式。心肌細胞也就是心臟肌肉的細胞，它是由ES細胞分化而來的，治療心肌梗塞、心肌病變等心臟疾病的方法，可能因為ES細胞而徹底改變，ES細胞添加維生素A酸後，會長成神經元、膠質細胞等，維生素A酸正是它長成腦細胞的觸媒，人為操控的ES細胞基因，可望成為治療帕金森氏症和，舞蹈症等疾病的良藥。
日後我們能不能像更換故障的機器零件一樣輕易更換身體的器官？果真付諸實現，「生命」將不再是我們所瞭解的模樣，不久後個人基因資料的取得，將是輕而易舉的事，而基因資料正是這類療法的根本。
科學家在芝加哥近郊的國立阿爾岡實驗室，正著手製作名為「DNA晶片」的玻片，每個晶片有數萬個不到百分之一毫米的小洞，每個洞可植入含有一萬3千個字碼的DNA序列，序列發現正在尋找的DNA後，便可計算字碼的序列，玻片滴上血液採樣後只要幾秒鐘，便可取得某項疾病的基因訊息。
國立阿爾岡實驗室哈維‧德呂克博士表示，一旦擁有完整的基因組資料，該怎麼使用？誰可以拿到這些資料？何時可用？如何確保拿到資料的人能善盡責任，不用在損人的用途，所謂「損人」的意思是，比方你來投保健康險，但我們卻不願承保，你可能罹患的5種疾病。
俄亥俄州的泰瑞莎‧莫瑞里投保健康險時，曾附上一份健康證明，註明她已過世的父親患有舞蹈症，保險公司拒絕承保，他們沒有說明拒絕受理的原因，就只是退回，她已經支付的35塊美金。泰瑞莎‧莫瑞里非常憤怒，她本身是律師，竭盡所能做事，根據當時俄亥俄州的法律，她不能控告保險公司，州政府也還沒立法，根據美國聯邦法律，消費者是不能控告保險公司承保時有歧視的情形，保險公司會拒絕承保根據的就是基因測試，或有基因病史，或所謂「已存在」的狀況，也就是遺傳性疾病。
日後人類將怎樣使用，基因資訊？在大西洋極北，擁有27萬人口的島國冰島，個人的基因資料成了激烈論戰的焦點，98年12月冰島通過全國個人基因資料庫法案，引爆了這場論戰，根據「健康部門資料庫法案」，政府可以指定民間企業，蒐集國民個人的基因資料，作為國民健康管理之用，這家企業也可以就這些資料進行分析，並將它當作商品銷售，國會議員對這項法案，各持己見，雄辯滔滔，部分冰島國會議員認為這項法案完全違反公平正義的原則，這麼重大的議題，支持者真能負得起責任？於是堅決反對。國會最後以37票贊成，21票反對通過法案，首開國際社會立法的先例，賦予政府掌控國民基因資料的權力。
冰島衛生部長茵吉柏格‧帕馬多提認為，這是冰島公共衛生與醫療照護體系的一大突破，這項法案將使許多新藥物得以問世，無數疾病得以防範於未然，對於飽受疾病折磨，等待一帖良藥的人們，這將是一大利多。
冰島國會議員歐慕德‧約納森則認為，民間企業可以接觸到全國民眾的資料，藥廠可以利用這類資料，想起來真令人不寒而慄，資料外洩是勢所難免的，其結果將是患者本身和他的家人，都會受到歧視。
維京人在一千多年前，發現冰島並在此定居，一千年來移出、移入的人相當有限，人口結構十分穩定，因此千年前的家譜，流傳到現在，絲毫不足為奇。家譜包括有歷代祖先在內，共一百萬人的記錄，這些都是無價之寶，可以提供線索，找出引發某種疾病的基因，例如，針對家族中有某種病史的人，可以找出他們的DNA序列，如果某種序列只出現在罹病的族人身上，這便是相關基因的序列。冰島政府不斷重申新法案的好處，強調人民將可以得知，自己可能罹患哪些疾病，而且隨著新藥物的問世，社會福利和醫療照護支出，可望大幅減少。
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寄件者： aslee 傳送時間： 2006/3/4 下午 02:28
解碼遺傳學
這家生物科技公司正在討論可不可能和冰島政府，簽訂獨家授權合約，這家公司正嘗試和醫師以及患者合作，找出35種致病基因。取得的患者資料，將全部輸入電腦，患者個人的病史等健康資料，以及婚姻、吸煙、墮胎，心理狀態等，甚至髮色、膚色等都是蒐集的對象，更重要的是患者家族的病史也會輸入電腦，研究人員將採集每個人的血液樣本，從中取出DNA，根據這份完整的資料，政府可以有系統地找出致病基因。「解碼」利用高速分析儀，解讀每個人的DNA序列，成功地找出一個引發風濕性關節病變的基因。瑞士的羅德大藥廠投資「解碼」的金額已高達24億日圓，因為這類基因資料對於新藥的開發，有著極高的價值。解碼公司總裁暨執行長卡利‧史蒂芬生表示，目前「解碼」已經收集了一萬三千人的血液樣本，以及六萬人的家譜，個人的基因資料，成了一本萬利的生意。
冰島大學演化生物暨人口遺傳學教授艾納‧安納森，正透過網際網路舉辦全球性的討論會，表達他反對這項法律的立場。他認為這種情況太畸形了，冰島的情況真的是一大錯誤，根據這項法案，國家可以名正言順削減社會福利支出，有些行業卻從中圖牟利，這是非常偏差的現象，冰島將國民的基因資料，納入系統管理，以及因此而生的商機，衍生了種種難解的問題，我們的基因究竟是誰所有？ 社會應該怎樣，看待這樣的所有權？
柳澤敬子認為基因資料應該只在本人要求時，透露給本人知道，沒有經過本人允許，即使是最親近的家人，也不應該被告知，政府優先享有資料的所有權，簡直就是荒謬，這種情況非常危險，值得我們憂心。對於實地從事研究的科學家來說，這樣的資料確實是夢寐以求的，以冰島的狀況來說，政府主管基因資料，當然可以加快研究的腳步，但加快研究所產生的成果，藉助已有的研究方法，假以時日一樣可以做到，加快腳步或許是好事一樁，因為大家都急著想找出治病的方法，但快不見得就好，更重要的是我們要步步為營，衡量相關的道德議題，不要違反自然。
此刻，連還沒有誕生的下一代，都開始接受基因測試，加州政府便針對產前篩檢，提供經費補助，檢查是否有先天缺陷，並沒有補助，但孕婦進行更精確的羊膜穿刺檢查則是免費。州政府將負擔這項費用，知道腹中的胎兒有唐氏症候群等異常狀況時，多數婦女會選擇墮胎，雖然墮胎是否違反道德，以及殘障人士的生命權等，都還有爭議，但仍有越來越多人傾向接受產前診斷。
阿爾菲根遺傳學院潘美拉‧藍道夫博士認為，它的好處不只是發現先天性缺陷，事實上如果完全從經濟的角度出發，因為有某些先天性缺陷的新生兒減少了，所以也算是好事。估計扶養一個唐氏症，也就是所謂蒙古症患者，一輩子的大概要50萬美金。
該如何使用基因科技？這是個值得深思的問題，但答覆這個問題的線索卻在DNA本身。深入瞭解鐮狀血球貧血症，這種由第11對染色體基因突變引起的疾病，我們將可瞭解基因驚人的演化能力，鐮狀血球貧血這種疾病，是因為正常情況下呈圓盤狀柔軟的紅血球，僵化而且變成鐮刀狀，因此無法順利輸送氧氣，結果便是呼吸困難，肝臟和腎臟的負荷加重，免疫系統也出現缺陷，這種疾病可能會致人於死。
鐮狀血球貧血，往往發生在非洲後裔身上。兩歲大的查理已經多次住院，每兩個月便發病一次，70年代在美國，鐮狀血球貧血患者無論就業就學都飽受歧視，患者的基因，為什麼會發生突變？始作俑者是非洲的生活環境。
肯亞維多莉亞湖畔的城鎮奇穌姆，有4萬人口，長久以來，瘧疾一直是這兒公共衛生最大的問題，沼澤地帶蚊子叢生，加上密集的人口，提供了傳染瘧疾最理想的環境，居民被帶有瘧疾原蟲的瘧蚊叮咬後，便會染患瘧疾，瘧疾原蟲進入人體後，破壞血球，肝臟、脾臟等細胞。但醫學界認為，鐮狀血球患者由於紅血球的含氧量過低，瘧疾原蟲無法增生，國立衛生研究院亞倫‧薛詩特博士解釋，帶有鐮狀紅血球基因的人，抵抗瘧疾感染及感染瘧疾重症後的存活率，都比沒有這類基因的人高，醫學界也相信正因為如此，非洲熱帶和中、東部地區，有鐮狀血球基因的人非常多，患者要同時遺傳父母親的，這項基因才會發病，一家如果有4個小孩，其中兩個不但不會發病，也不容易感染瘧疾。
就在不久前，在美國即使只遺傳到一個鐮狀血球基因的人，也會受到歧視。由此看來，基因已經超越人類社會的期望，它們不斷演化、多樣化，適應各種不同的環境。學者也在實驗室中，觀察到多樣化的重要性，對達爾文學派的「天擇說」，向來存疑的大阪大學工程學院教授Yomo哲家，著手從事自己的實驗，他用燒瓶做了個密閉環境，讓兩種大腸桿菌共處一室，其中一種大腸桿菌，吸收營養的能力極強，另一種則較弱。Yomo哲家教授解釋，在連續培養的環境中培養大腸桿菌，研究它演化的過程，可以把它想像成一座小池塘，在池塘裡放進多種大腸桿菌，以便它們彼此競爭，燒瓶接出一條管子，大腸桿菌會從管子尾端滴落，收集滴落的大腸桿菌加以計算，便可追蹤燒瓶內的變化，反覆實驗了好幾次，能力弱的大腸桿菌，還是存活了下來。
Yomo哲家教授發現，即使在競爭激烈的環境中，基因的多樣性也不會喪失，研究發現兩、三種大腸桿菌，可以存活共處一處，競爭的同時還能共存，基因自有它的對策，能讓強者和弱者和平共存，而共存的結果便是多樣化。
身為科學家，且深受不明疾病所苦的柳澤敬子，相信讓人類受盡折磨的疾病和殘缺，正是人類基因總和的基因庫，多樣化的明證。人類有個基因庫，它包括了人類所有的基因，基因庫發生突變時，就表示人類的基因，正設法藉由多樣化，適應環境，適應這個地球，基因多樣化就一定會衍生疾病，這是無法避免的。我們可以說讓人生病，或對個人有害的基因，是壞的基因，但就全體人類而言，並沒有所謂有害的基因，這是不可能的，如果有個基因被認為是「有害的」，那是因為我們的社會不好，而不是基因本身的問題，因為基因本來就是這樣的，它們在一定的程度上，一定會帶來疾病，所以會有一定比例的新生兒，有嚴重的先天性瑕疵，一定比例的人，生來就有肢體障礙，有待整個社會伸出援手，社會必須思考這個問題，這不是個人的問題。總會有一定比例的人，有著先天性殘障，如果一個人生來就有殘缺，而碰巧那個人不是你我，那是因為他代我們，背起了重擔，因此我們必須竭盡所能，對他們伸出援手。
有著強烈的使命感的柳澤敬子，希望以自己的經歷和識見，對人類做出特殊的貢獻，我們不應該阻礙，科學研究的進步，即使我們沒能全然達成目標，日後我們的子孫回顧起來，都會覺得我們確實盡力了。界定基因科技和研究的底線，這些都是和我們息息相關的議題，我們應該深思，決策時更加謹慎，這個問題不是未來才會浮現，我們必須明白這一點，並且盡我們最大的努力。
接受檢查後6個月，凱莉迪瑞米吉歐得知，她也帶有罹患舞蹈症的基因。日本醫學界已經著手研究治療舞蹈症的方法，新瀉大學的研究人員將致病基因植入老鼠體內，成功培育出全球第一隻，出現近似舞蹈症癥狀的老鼠，由於這項突破，醫學界可望瞭解此基因如何破壞神經細胞。新瀉大學腦研究學院迕莊次博士說明，現在有一隻老鼠實驗模型，在它身上準確地複製舞蹈症的一切症狀，預料我們很快可以得知，它的腦內究竟有哪些變化，接著我們便可著手研究療法。
杭廷頓氏舞蹈症是基因突變引起的，藉由操控這個基因，我們可以瞭解它的致病機制並可望治癒它。由不同的基因庫，殖入一個基因，人類可望以自己的基因，改寫命運，它的力量將主宰21世紀子子孫孫的生活。
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寄件者： aslee 傳送時間： 2006/3/4 下午 02:34
2003年九月，美國Newsweek 「二○一二年世界」封面報導未來社會，報導中指出：
二○一二年人們將透過基因治療量身定做自己的健康；
二○二○年基因治療成為普及化的醫療技術……」
進行一九九○年第一個人體基因治療案例的 W.French Anderson 博士，在一九九四年演講中表示：「20年後（二○一四年），基因治療將正式用於改善、甚至治癒釵h疾病。」
基因治療被認為是生物醫學史上的第四波革命，是人類基因體計劃最終極追求的目標！醫生們只要傳遞一些基因給人體，即可預防或治療醫學上的某些病症。
著名的中國遺傳學家談家楨教授指出：「21 世紀的醫療革命將取決於基因治療研究的成央I」
然而十餘年來，迄今仍沒有任何一件FDA核准通過的基因治療產品問世，被一致推崇最成左漯w泡兒（先天性嚴重免疫不全症）基因治療，也因為在法國有一名3歲小男兒被懷疑因為接受基因治療而罹患白血病，一些相關的基因治療人體實驗因此被宣告暫緩。
基因治療機制作用的黑箱仍未開啟，創投界對基因治療公司也縮回了關愛的眼神，但Frost & Sullivan仍樂觀預估：「基因治療產品將於二○○三~二○○四年率先上市，至二○○八年美國基因治療市場將可達55.5億美元！」
基因治療究竟會對醫療產業產生什麼樣的衝擊？基因治療究竟離我們有多遠？！本期封面故事將帶你走一趟「基因治療之旅」！
二○○○年十一月，人類基因體解碼完成後，最大的意義，無疑預告人類將進入一個以預防疾病為主的新時代！
科學家們可以確定99%以上人體有效基因，在染色體上的確切位置，並闡釋其中DNA編碼的生物作用，目的在於揭示每種基因的弁酮膍s，並可能鑒定出引起各種疾病出現的缺陷基因。
尖端醫療新法引起熱潮
目前已知大約有4千種疾病，如先天性嚴重複合免疫不全症(SCID)和囊性纖維病變(cystic fibrosis)，是由於單一單基因受到先天性的傷害所致。
世界最大的生技產業組織BIO（Biotechnology Industry Organization）也聲明表示，在美國基因體研究計劃(Human Genome Project)每年持續性的2千萬美金的研發預算補助下，15年之內，人類或陰N能解開各種疾病與基因關係的秘密。
而自一九九○年第一起基因療法正式問世後，基因治療（gene therapy）也躍為尖端醫療新法，引起全球研究熱潮，同時帶動相關基因治療公司的興起。
科學家勾勒了一個令人興奮的前景：到了二○二○年，基因療法和以基因為基礎的藥物將為現在的不治之症提供治療方法。
醫生們最終只要透過「基因治療」，將一個健康的基因拷貝，殖入到疾病的細胞裡，去補償或置換缺損的基因，便可達到疾病預防和治療、健康和長壽。
基因治療究竟是什麼？為疾病治療帶來什麼衝擊？又究竟對醫療產業結構帶來什麼樣的影響？
尖端醫療新法引起熱潮
給自己誘@間製藥工廠 廣義來講，凡指應用基因或基因產品來預防或治療疾病的方法，都可納為基因治療。
但一般民眾印象中的基因治療，通常屬於狹義的定義：是指利用分子生物學中DNA重組(DNA recombination)以及轉殖（transfer）的技術，把重組後的DNA分子，透過載體（vector）傳遞至一個或多個人體的目標細胞（target cell）的染色體內。
並將患者有遺傳性、新陳代謝或癌症等疾病患者細胞內的治病基因，加以修補或置換，使其恢復正常弁遄C
當人類對健康與疾病的基因瞭解越多，直接操縱了基因改良與運作的基因治療，可以說是目前在運用這些知識的最高境界。
以抗發炎基因治療眼疾研究聞名國際的長庚眼科醫師曹友平比喻，「基因治療的終極理想，就像將治療中的細胞轉化成一間小型工廠，大量生產有療效的蛋白質，等於自己給自己誘@間製藥的工廠，不必重複治療。」
正因為從根源更動了生命的基礎，基因治療顯示了高度治病作用的潛力和期待！
對釵h局部組織器官結構和弁鉬棆牧滲e病，基因治療技術保證了局部用藥的療效，不必全身用藥。
對各種疑難雜症，基因治療是未來新療法之一，基因療法可傳遞任何形式的治療性基因，以治療各種疾病。
透過基因治療根本治療疾病，將變異基因和異常表現的基因變為正常基因和正常表現基因……。
病毒當載體基因治療露曙光
基因治療的技術從認知、發展到成為檯面矚目的主流之一，算來也走過將近30個年頭。
一九七○年間，科學家對一些病毒有進一步的了解，發現屬於RNA病毒類的反轉錄病毒（retrovirus）可以被基因改造成一個載體（vector），可以將外來的基因送入一些特定的細胞類，來產生具有生物特性的蛋白質，自此開啟了「基因治療」的曙光。
最早記載人體基因治療事件的時間，發生在一九七三年德國。
兩位年幼姊妹因為缺少精胺酸●酉每●（Arginase），引起腦脊髓液累積了過多精胺酸，導致明顯的精神退化及精神痴呆，Dr.Stanfield Rogers和幾名醫生將一種攜帶精胺酸基因的SPV（Shope papilomavirus）病毒注入患者體內，但試驗未果。
一九八○年代早期的科學家，則普遍對反轉錄病毒仍充滿安全性的擔憂與恐懼，因為反轉錄病毒可能不只感染一般的身體細胞，還可能感染生殖細胞；可能因為使身體的基因不穩定，而引發癌症……。
最重要的是，當時只有極少數人類基因已被選殖；因此，即使反轉錄病毒真能發揮幼纂A也欠缺看來適合放在反轉錄病毒中的基因。
然而，科學界對基因治療的好奇與熱忱仍蠢蠢欲動。
一九八○年，美國UCLA大學醫學院血液科主任Martine Cline，私自試著將一個無害的重組基因殖入一個患有遺傳性地中海型貧血症的以色列患者身上。
不過，Cline因為違反生物技術界的承諾，因此丟了工作，實驗結果也石沈大海。
SCID基因治療創先驅
一九八九年，美國國家衛生院（National Institute of Health,NIH） 的French W. Anderson博士和他的學生 Michael Blaese，在和美國NIH的DNA重組諮詢委員會（Recombinant DNA Advisory Committee，RAC），經過6年長期的周旋後，終於獲得對癌症末期患者進行實驗的野i，也從此為人體基因治療開啟了序幕。
他們首先對一位患有黑素瘤的臨死患者，導入一個經過核准的新基因，不過患者難逃一死，這項實驗也難有任何驚人的發現。
緊接著在一九九○年九月，兩人將位於第20對染色體上的腺●甘●酸去●月氨●基●酉每●（ADA）基因，利用反轉錄病毒導入人體自身的T淋巴細胞，再經擴增後輸回患者體內，治療一位患有因ADA基因缺陷而導致先天性嚴重混合型免疫不全症（Severe combined immune deficiency,SCID）的4歲女孩。
這項治療實揮了明顯的幼纂A女孩的白血球計數增為3倍，免疫求蛋白計數上昇，同時自身開始製造ADA，數量可達一般人的四分之一。
一九九二年十一月，小女孩和家人仍愉快地出席了慶祝世界第一次用基因治療基因疾病的2週年紀念。同一年，Anderson自己也搬到南加州大學的諾瑞斯（Norris）癌症中心，設立了基因治療研究協會。
SCID的基因治療研究，也成了所有基因治療中，最為熱門的主題之一。
根據非正式統計，如今，全球已知的SCID病童中，已有超過四分之一的人採用基因療法。
不過，患者副作用儘管減少，Anderson至今始終無法利用基因治療，製造足夠的蛋白質，以完全治癒小女孩。
目前也還沒有那個病童狀況，可以因此簡瑹鬮簼坁熙J白質注射療法，以至於至今仍成為一個待解的謎！
啟動第四波醫療產業革命
繼Anderson之後，全世界掀起了基因治療研究的熱潮。
美國政府一年投入約3億美元的研究經費；日本隨即跟進宣佈將基因治療列為國家重點發展項目。
一九九一年七月，中國大陸上海復旦大學也進行了全球首例的「纖維母細胞（fibroblast）基因治療B型血友病」臨床研究；法國、英國、義大利等國紛紛投入臨床研究。
基因治療的內容，也由單一基因遺傳病（參見表一）擴大到多基因的癌症、愛滋病、心血管疾病、神經系統疾病、自身免疫疾病和內分泌疾病等。
French W. Anderson本人在公開的演講中指出，「基因療法這種新技術推動著下一個世紀醫學上的革命性變革！」
Anderson認為，在防止和治療疾病的歷史進程中，存在著三個大的飛躍。
(一)社會開始採取公共健康措施來建立衛生制度時，大多數的人才能免遭毀滅性的感染。(二)用麻醉來進行外科手術使醫生第一次真正地能夠治療疾病 (三)疫苗和抗生素的出現，預示著醫療上的第三次革命。
「基因療法將構成第四次革命，因為把經選擇過的治療用基因傳遞給病人生病的細胞，就有可能治癒或緩解，包括釵h迄今仍無法治療的絕大多數病症，」他說。
根據統計，自一九八九第一個基因治療開始進入人體實驗，到一九九五年止，有超過200多件的基因治療向NIH 的RAC提出人體試驗的申請。
又依二○○一年 Pharmaproject資料顯示（見表二），一九九五年至二○○○年間，基因治療計劃和基因載體傳遞技術研究分別成長了2.2倍及4.5倍。
至二○○一年，進行中的基因治療計劃高達近250件，基因載體研究約70件。
迄今，據 Frost & Sullivan調查統計，全球基因治療臨床實驗計有596件，其中北美洲有480件（80%），歐洲99件（16%），亞洲僅有9件。
全球已有3464人接受基因治療試驗；歐美佔有90%（北美佔64%，歐洲有26%）。
（見表三）基因治療的潛力更成為生物科技發展的另一個領域，相關基因治療公司也應運而生。
根據PJB Publications的調查，截至二○○○年八月止，投入基因治療領域的主要生技公司有65家，美國佔有65%，其次在德國有 6家，英、法各5家。
躋身新藥研發第三名
Pharmaprojects 二○○一年的資料同時顯示，在各類用藥已經進行臨床實驗的新藥數排名，基因治療類首次進入了前3名研發新藥數達325件（見表四），顯示基因治療技術在快速地發展當中。
然而，十餘年來，至今在596件的全球基因治療臨床實驗中，真正進入臨床第二期及第三期的僅約有40件，已進入第三期的基因治療試驗只有9件（7個產品）。
其中心血管疾病及慢性淋巴細胞白血症基因治療各一件外，其餘都為癌症基因治療（見表五）。
截至目前為止，仍沒有一件基因治療產品真正獲得FDA野i上市！
然而，樂觀者仍預期，在龐大的醫療需求下，基因治療的第一個產品可望在二○○四年正式問世。
Frost & Sullivan就預估，美國的基因治療市場也將自二○○四年之1.25億美元，將以平均130%年成長率急速擴展，二○○八年美國營收將達55.5億美元（見表六）。
Oxford BioMedia 也預估，全球以基因為主的治療產品，在將21世紀可能達到55.6億美元，其中又以腫瘤的應用市場最大，約40.8億美元，佔市場的73%（見表七）。
這樣的預測距離現在不到二年，能否真正迎接基因治療時代的來臨，基因治療能如預期開啟另一個全新的醫療產業？將很快見真章！
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寄件者： aslee 傳送時間： 2006/9/30 下午 05:55
用基因工程治癌症
9/23/2006 8:36:44 AM
通常對於任何有關癌症研究的新聞，我們都應該以謹慎的態度來看待，癌症一向被認為是一種不治之症，但是現在據有關方面表示：利用基因工程來治療癌症的方法已經獲得相當進展。
*癌症完全消失*
五十三歲的奧利吉爾是皮膚癌的末期患者，醫生說他的生命只剩下不到一年的時間了，奧利吉爾說：“癌細胞已經擴散到我整個身體，我的左手臂下方有一個腫瘤，後來，腫瘤轉移到肝臟上面。”
現在奧利吉爾的癌症已經完全消失，這顯然要歸功於基因療法。奧利吉爾說：“他們消除了我的癌症，經過治療之後，他們很成功的擊敗癌症。”
*改造免疫系統細胞*
設在美國首都華盛頓郊外的“國家癌症研究所”的研究人員報告說：他們使用基因療法對兩名癌症患者進行治療，結果成功了。“國家癌症研究所”的外科主任羅森伯格說：
“我們現在第一次宣佈，我們可以利用基因方法對人體免疫系統的細胞加以改造，使這些正常的細胞變成能夠攻擊和摧毀腫瘤的細胞。”
這種方法的應用過程很複雜，目前還處於早期階段，羅森伯格說：
“我們所研究的治療癌症的方法是從病人本身的免疫系統抽取稱做淋巴細胞的白血球，然後利用基因工程對這些白血球加以處理，置入新的基因物質，使它們能夠辨認和摧毀癌細胞。”
*其他患者沒好轉也沒受害*
這項研究報告最近在一份科學雜誌上發表，還有其他15名患者參加了這項小規模的研究， 他們的病情沒有好轉。但是，這種實驗性的治療也沒有對他們產生任何有害的副作用。有些癌症研究人員說，這項研究結果是一大突破。他們說，這是第一次有力的證明：用基因療法來對付末期癌症是有效的。
羅森伯格說：“我們在這次的研究報告表明：我們能夠使經過改造的細胞辨認出其他的癌細胞，包括乳癌，直腸癌，前列腺癌和胰髒癌，我們還沒有治療過這些癌症的患者。”
研究人員要經過批准才能對這些癌症進行實驗性治療，羅森伯格希望他們能夠在今年內開始這方面的工作。
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